我国生物技术药物发展瓶颈:产权与激励缺失

 

 

2013.02.01 来源:中国网

1月7日,国务院颁布的《生物产业发展规划》指出,2013年至2015年,生物医药产业产值年均增速达到20%以上,推动一批拥有自主知识产权的新药投放市场,形成一批年产值超百亿元的企业。

仅21天之后,由中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)与美国全球生物技术工业组织(BIO)调研半年发布的一份名为《在中国打造世界领先的创新型生物技术药物产业》的报告得出的结论为:在中国,近五年来生物药的比重一直停留在5%左右,发展亟待提速。

一方面是对生物医药产业的极大期许,政府自"十一五"期间就开始巨额投入;另一方面,产业迟迟未有突破和实质性发展,问题在哪?

长期研究生物技术药物的多位专家给出的答案是,由于缺乏对知识产权的保护和政策激励,产业发展缺失了必要的发展动力,而人们对生物技术药物的医疗需求也在一定程度上被抑制了。

中国没有生物仿制药

"中国是仿制药大国,但在中国医药市场上,并没有生物仿制药。"RDPAC执行总裁卓永清告诉记者,"听起来是一个让人很难理解的事情,但事实的确如此。"

所谓的仿制药实际上是小分子化学药物的概念,是要一丝不差去模仿原研药,而生物技术药品则是从独特的细胞中产生出来的,不可能和原研药做成一模一样。

由于生物制药的复杂性以及分子结构的不统一性,生物制药没有仿制品。所谓的"生物仿制药"其实应该被叫做"生物类似物"(Biological Similar),是通过改变蛋白分子结构中的一个小部分得到的类似蛋白分子。

"结构的差异会导致生物活性的表达不一致,会影响生物技术药物和受体的结合,如果无法跟需要结合的受体结合就会发生不良反应,还会引起很大的过敏反应,这些不良反应在小分子上不容易见到,在大分子上很容易见到。"致力于生物技术药物研发的百济神州首席医学官陈之键博士指出。

泰国近期的一项研究显示,使用质量差的重组人促红细胞生成素(EPO)就诱发了中和抗体的大范围不良反应,其中30名患者中有23人因此患上纯红细胞再生障碍性贫血,需要终身输血补充血红细胞。

而在我国,现行的监管框架并不要求非创新型生物药通过与原研药的系统对比,证明其具备同等的药效、质量和安全性,而是允许非创新型生物药以新药的身份注册,审批要求却不像原研药那样严格。

如此一来,质量差异极有可能带来不必要的免疫反应,不仅会影响疗效,甚至会对患者造成伤害。

陈之键指出,政府应针对创新型生物药和生物类似物,分别建立严谨严格的,以大量科学数据为依据为基础的监管审批制度和严格有效的执行体系,覆盖全生产过程的监测系统, 严格监管不良免疫反应,与国际接轨,遵循欧盟及WHO的全球准则,确保我国生物药品的高质量及安全性。

美国生物医药投资的基础是知识产权保护

"过去的十年,生物医药正在势不可挡地席卷全球医药市场,到2014年排名前100的药物里预计有50种为生物药。"美国全球生物技术工业组织(BIO)高级副总裁约瑟夫。戴梦德(Joseph Damond)先生介绍说。

在这股生物技术药物的浪潮中,美国无疑是做得最好的。美国不仅是全球最大的生物药市场,也是在生物技术药物创新领域最为领先的国家。

"美国生物技术药物产业的成功归功于一系列因素,包括大量的企业研发投入和政策支持。此外,美国政府提供了强有力的知识产权保护,近期还出台了为生物药提供12年的数据保护期的相关政策。"戴梦德告诉记者。

另外,相比其他国家,美国政府为生命科学研发提供的资金支持最多。美国联邦政府和各州政府还提供税收减免政策,以激励创新。美国还拥有全球最发达的风险投资市场,每年投入于生物技术公司的风险投资额居全球之首,近40亿美元。

"但在美国,无论风险投资多么发达,他们选择投资生物技术药物的基础就是必须具备知识产权保护。"戴梦得说,因为融资的风险是很大的,100中大分子中可能只有1-2种会成功上市,所以属于高风险、高回报的投资。

"美国的有一些做法值得中国借鉴,第一是需要有效的知识产权保护,第二是有效的专利制度。除非风险投资家能够完全确认这份产权是安全的,否则他们是不会投资的,因此专利制度是美国风险投资的基础。"波士顿咨询公司大中华区主席黄培杰(John Wong)指出。

而关于数据保护,其他国家似乎也比中国做得好得多。在美国,生物技术药物上市以后可以得到7—12年的数据保护,欧洲是11年,日本是8年,在中国关于保护的年限没有确定。

中国市场:需求被抑制创新缺动力

"在很多情况下,生物技术药物是患者的救命药,特别是在肿瘤领域、糖尿病领域。"罗氏制药中国区总经理温陈佩茜指出。

而我国现行的医保体系,对于生物技术药物并未打开大门。据了解,目前没有任何单克隆抗体药品进入国家医保药品目录,而对于少数已进入部分省级医保药品目录的单克隆抗体药品,也主要仅针对住院治疗的病人,而且患者需承担很高的自付比例。

医保政策的不支持,导致患者用药需求被抑制,也是多位专家的共识。

正因如此,中国患者实际使用创新型生物药的比例极低。以风湿性关节炎为例,在中国城市地区适用于缓解疾病的抗风湿药物(DMARD)治疗的风湿性关节炎患者中,只有约1%到2%的患者实际接受了该类生物药的治疗。与此形成鲜明对比的是,在德国风湿性关节炎患者的生物药治疗率为8%,英国为10%,而西班牙则达到17%.

受制于研发等因素,生物技术药物的售价还是居高不下,但如何能够让生物技术药物发挥更大的作用,温陈佩茜说自己曾经思考过,"建议医保目录可以适当放宽,成立一个创新目录,通过一些有效的共同付费制度让创新生物药得到支付。不管是通过医疗保险,还是其他筹资方式,从而让病人用到最有效的药,是我们整个生物企业发展的最成功的关键。"