文章来源：医药观澜
今日（5月9日），中国国家药监局（NMPA）官网刚刚发布的批件信息显示，荣昌生物的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）注射用维迪西妥单抗一项新适应症上市申请获得批准。根据NMPA优先审评公示可知，该药本次获批适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。这也是该产品在中国获批的第三项适应症。
维迪西妥单抗（RC48）是荣昌生物研发的靶向HER2的ADC，此前已有胃癌、尿路上皮癌两大适应症在中国获批上市。根据荣昌生物此前新闻稿，本次该产品获批的上市申请是基于一项在中国开展的多中心3期临床研究（RC48-C006），该研究旨在评价注射用维迪西妥单抗对比拉帕替尼联合卡培他滨用于治疗HER2阳性晚期乳腺癌患者的有效性及安全性。
在2024年12月召开的圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）大会上，荣昌生物公布了RC48-C006研究的临床数据。该研究共纳入了104名患者，既往均接受过曲妥珠单抗和紫杉醇治疗。
截至2023年12月31日（中位随访17.2个月），此研究最终分析结果显示：
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根据独立审查委员会（IRC）评估，与拉帕替尼联合卡培他滨相比，维迪西妥单抗显著延长了患者的无进展生存期（PFS），疾病进展或死亡风险降低了44%。中位PFS分别为9.9 vs 4.9个月。安全性数据与已知风险相似，安全性可控。
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总生存期（OS）数据尚不成熟，虽然拉帕替尼联合卡培他滨组有21例患者疾病进展后接受维迪西妥单抗治疗，但已观察到维迪西妥单抗组有明显的总生存期（OS）获益趋势，两组中位OS分别为NE vs 25.92个月。
此外，2024年2月发表于Am J Cancer Res杂志上的一篇回顾性研究评估了维迪西妥单抗在真实世界临床应用中，治疗HER2阳性转移性乳腺癌的有效性和安全性。本研究纳入了81例转移性HER2阳性乳腺癌患者，其中就包括了36例肝转移患者。结果显示，患者中位真实世界无进展生存期（RWPFS）为5.9个月，客观缓解率（ORR）为29.6%，其中1例患者获得完全缓解。在曲妥珠单抗耐药和难治性患者中，RC48的中位RWPFS分别为6.5个月和5.6个月。
研究人员认为，维迪西妥单抗在HER2阳性转移性乳腺癌中表现出良好的疗效，毒性可控，特别是在先前接受过曲妥珠单抗治疗和接受过广泛治疗的患者中，且维迪西妥单抗对曲妥珠单抗耐药或难治性患者均表现出有效活性。
根据GLOBOCAN 2022数据，全球乳腺癌的年新发病例数达230万，死亡病例数达66万，为女性发病率最高的癌症。HER2阳性乳腺癌肝转移发生率大约为40%，如果不积极治疗，患者往往生存期较短，但目前临床尚缺乏特异性的治疗方案。
希望维迪西妥单抗此次乳腺癌适应症的获批，为更多的患者带来新的治疗选择。
