CPHI 2024制药原料展获悉，美国食品和药物管理局 （FDA） 已批准基于腺相关病毒 （AAV） 的基因疗法 BEQVEZ™ （fidanacogene elaparvovec-dzkt） 用于成人血友病 B 基因患者的治疗。
辉瑞公司表示，该治疗适用于目前使用因子IX（FIX）预防治疗，当前或历史上有危及生命的中重出血的B型成人血友病患者，或反复发作严重自发性出血，且没有针对 AAV 血清型 Rh74var （AAVRh74var） 衣壳的中和抗体的患者。
BEQVEZ的工作原理，是在转导细胞中，引入编码高活性FIX变体的FIX基因的功能拷贝。辉瑞公司在其2015年的研究表明，该疗法可以让患有罕见遗传性出血性疾病的患者，自己产生FIX，无需依赖常规静脉输注FIX。
辉瑞公司首席美国商务官兼执行副总裁阿米尔·马利克（Aamir Malik）对FDA获批B型血友病治疗时表示，尽管该药物的治疗方案是一次性给药，但能为病人提供长期而高效的治疗效果。
CPHI 2024制药原料展由临床数据显示结果了解到，与标准治疗相比，新治疗方案能够很好地预防治疗后的出血，在长达三年的随访期中，中位出血为零（范围 0 至 19）。辉瑞公司表明，实验结果已经很好地证明了该疗法能够实现持续的出血保护，能免去许多患者多年的治疗负担。
辉瑞于2014年12月从Spark Therapeutics获得BEQVEZ许可，BEQVEZ目前正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。
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