美国佛罗里达大学癌症研究中心的科学家团队称，团队研制的新型药物Revumenib，可以通过降低白细胞的非正常增殖来缓解患者症状。2023制药原料展CPHI获悉，团队针对Revumenib联合化疗治疗急性髓系白血病的安全性和有效性，所做的Phase I/IIa临床实验于2020年1月开始，志愿者共30名。
Revumenib是一种小分子化合物药物，其作用机制是通过抑制Menin和MLL1之间的相互作用来缓解白血病患者的病程。
MEN1是一种肿瘤抑制基因，主要用于控制细胞增殖和DNA修复方面。如果MEN1基因发生突变，会导致蛋白质失活，癌细胞增长便不受控制。
团队表示，在实验过程中，在接受Revumenib与化疗结合治疗的急性髓系白血病患者中，并未有较大的副作用，多数患者症状有一定的缓解，且对癌细胞的增殖的抑制作用较好。
2023制药原料展CPHI援引发表在的Nature上的研究报告数据，有68名对其他疗法无反应的急性白血病患者参与了revumenib的I / II期临床试验，最终得到有效数据60组，其中，53%对药物有反应，30%有较好反应。
然而，在第二个治疗周期之后，一些患者对revumenib产生了耐药性。
研究人员在后续研究中对耐药性的成因进行分析，发现对revumenib产生耐药性的白血病患者的骨髓样本中，许多人的MEN1中发生了突变，导致受体无法与revumenib结合，癌细胞的生长不受抑制。
这也证明了在急性髓性白血病（AML）两种遗传亚型患者中，MEN1基因突变可以作为重要的参考指标，来评估患者的复发风险。
“对于接受过数次治疗的急性白血病患者来说，这是一个非常好的消息，”阿姆斯特朗说。
Dana-Farber的Richard Stone博士作为研究的参与者，表示出了对该药物在治疗急性白血病方面的肯定态度，他同时也希望后续进一步实验中评估其安全性和有效性。
2023制药原料展CPHI基于分享行业资讯的目的转载本文章，不代表我公司支持文中所述的观点，也不为全文负责真实性，如有侵权，请及时联系我们予以删除。
