CPHI 2025医药展会了解到,临床试验表明,在观察到症状前几年,及早去除大脑中的淀粉样蛋白斑块,可延缓阿尔茨海默病的发作。研究人员调查了实验性抗淀粉样蛋白药物 gantenerumab 的效果,以确定效果。这些数据提供了支持阿尔茨海默病淀粉样蛋白假说的新证据。
CPHI 2025医药展会了解到,这项国际研究评估了 73 名患有罕见遗传基因突变的参与者,这些突变会导致大脑中淀粉样蛋白的过度产生。CPHI 2025医药展会了解到,这些人最初于 2012 年参加了世界上第一个阿尔茨海默病预防试验 (Knight Family DIAN-TU-001)。后续进一步被纳入研究抗淀粉样蛋白药物的试验的扩展中。
资深作者、华盛顿大学医学院 Charles F. 和 Joanne Knight 神经病学特聘教授 Randall Bateman 博士表示,“这项研究中的每个人都会患上阿尔茨海默病,其中一些人还没有症状。”
“我们还不知道他们会保持无症状多久——可能是几年或几十年。为了给他们最好的机会保持认知正常,我们持续使用另一种抗淀粉样蛋白抗体进行治疗,希望他们永远不会出现症状。我们所知道的是,至少有可能延缓阿尔茨海默病症状的出现,让人们过上更多年的健康生活。
Gantenerumab 已停产且不再开发,因此扩展研究的大多数参与者已开始接受美国 FDA 批准的抗淀粉样蛋白药物 lecanemab。据研究人员称,扩展试验这一阶段的分析尚未进行。
“虽然这项研究没有最终证明阿尔茨海默病的发作可以延迟,并且使用了不太可能获得的药物 [gantenerumab],但结果在科学上是有希望的,”爱丁堡大学发现脑科学中心主任、英国痴呆症研究所小组负责人、英国神经科学协会主席 Tara Spires-Jones 教授解释说。
英国阿尔茨海默氏症研究执行主任Susan Kohlhaas博士表示,“这些发现是否适用于当前批准的抗淀粉样蛋白治疗需要进一步研究,但这些结果强调了早期干预和长期随访在确定痴呆治疗的益处和风险方面的重要性,我们正处于全球研究投资的不确定时期。现在,比以往任何时候都更需要合作来收集有价值的长期数据。”
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