文章来源：药渡
这一批准标志着艾玛昔替尼成为国内第4款、国产第2款获批上市的JAK1抑制剂，为对一种或多种TNF抑制剂疗效不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎成人患者带来了新的治疗选择。
图1. 硫酸艾玛昔替尼片获批截图，来源：NMPA官网
01 关于强直性脊柱炎
强直性脊柱炎（AS）是一种原因不明的以中轴关节慢性炎症为主的自身免疫性疾病，主要侵犯骶髂关节、脊柱骨突、脊柱旁软组织及外周关节。严重者可发生脊柱畸形和强直，AS可伴发胸廓、肺、心脏、虹膜等多系统的关节外表现。
目前AS无法根治，其治疗目标是缓解症状和体征、恢复功能、防止关节损伤、提高患者生活质量、防止脊柱疾病的并发症。AS的治疗包括非药物治疗、药物治疗和外科治疗。早期以药物治疗为主，晚期脊柱或髋、膝等大关节发生强直或严重畸形时以外科手术治疗为主。
非甾体抗炎药（NSAIDs）是治疗AS的一线药物，对NSAIDs治疗后病情仍活动或者不耐受的AS患者，推荐使用生物制剂类药物。然而，仍有部分活动性AS患者治疗效果欠佳。艾玛昔替尼的获批，为强直性脊柱炎患者提供了新的治疗选择。
02 关于艾玛昔替尼
艾玛昔替尼是一种高选择性的JAK1抑制剂，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应。JAK1信号通路在多种炎症和自身免疫性疾病中起关键作用，艾玛昔替尼通过抑制该通路，能够有效减轻炎症反应，改善患者的症状和体征。
艾玛昔替尼的批准基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II/III期临床研究（SHR0302-302）。该研究共入组504例成人活动性强直性脊柱炎患者，分别接受艾玛昔替尼或安慰剂治疗。
研究结果显示，第12周时，艾玛昔替尼4 mg组在ASAS20（48.7% vs. 29.0%）、ASAS40（32.1% vs. 18.3%）和ASAS5/6应答（42.8% vs. 15.6%）方面存在显著改善。此外，BASDAI、BASFI、BASMI、ASQoL、SF-36 PCS和SF-36 MCS较基线变化均大于接受安慰剂治疗的受试者。
在安全性方面，整个试验过程中，未报告死亡、结核病病例、重大心血管事件、血栓栓塞事件或新发恶性肿瘤，也未发现新的安全性事件。
JAK1主要介导炎症因子信号通路，选择性抑制可减少因抑制JAK2导致的贫血等副作用，安全性较高；
其国际竞品辉瑞利特昔替尼和礼来的巴瑞替尼虽已获批斑秃适应症，但恒瑞通过差异化适应症布局（如强直性脊柱炎）形成错位竞争；
目前国内JAK抑制剂市场仍以进口药为主，艾玛昔替尼凭借价格优势和医保准入潜力，有望快速渗透。
03 市场分析与药物前景
强直性脊柱炎在中国影响约300万-400万患者，其中30%-40%对传统TNF抑制剂反应不佳或不耐受。艾玛昔替尼的上市直接瞄准这一未满足的临床需求，其口服给药方式相较于需注射的生物制剂更具便利性，可能成为医生和患者的优选方案。
目前，国内已有3款选择性JAK1抑制剂获批上市，分别是辉瑞的阿布昔替尼、艾伯维的乌帕替尼以及迪哲的戈利昔替尼（相关内容回顾：全球First-in-class！迪哲医药戈利昔替尼重磅获批）。这些药物在不同适应症中展现出良好的疗效和安全性，为患者提供了多样化的治疗选择。艾玛昔替尼的获批进一步丰富了国内JAK1抑制剂市场，特别是在强直性脊柱炎治疗领域。
艾玛昔替尼的市场前景广阔。除了已获批的强直性脊柱炎适应症外，艾玛昔替尼还开展了包括溃疡性结肠炎、特应性皮炎、斑秃、放射学阴性中轴型关节炎等多个适应症的临床研究。其中，斑秃、特应性皮炎、类风湿性关节炎等3个新适应症已进入申请上市阶段。
此外，恒瑞医药还与美国Arcutis公司就用于皮肤疾病治疗的局部外用制剂艾玛昔替尼达成协议，进一步拓展了艾玛昔替尼的国际市场。
结 语
艾玛昔替尼的获批上市，为强直性脊柱炎患者带来了新的治疗选择，也为国内JAK1抑制剂市场注入了新的活力。从近日的瑞康曲妥珠单抗被纳入拟突破性治疗品种到艾玛昔替尼的获批上市，这些成就的背后，是恒瑞医药在创新药物研发领域的持续投入和不懈努力。
我们期待艾玛昔替尼在未来能够为更多患者带来希望，同时也期待恒瑞医药在未来能够推出更多创新药物，为全球患者提供更好的治疗选择。
