CPHI 原料药展了解到，来自英国的新临床研究揭示了基因疗法治疗患有 AIPL1 相关视网膜营养不良的幼儿的巨大潜力。
发表在《柳叶刀》上的人体研究结果报告称，这四名患有罕见遗传缺陷的儿童受益匪浅，视力有了很大的改善。
伦敦大学学院眼科研究所眼科教授兼 Moorfields 眼科医院视网膜专家顾问 Michel Michaelides 教授说，“我们第一次有了治疗最严重儿童失明的有效方法。”
据研究人员称，这种被称为 rAAV8.hRKp.AIPL1 的疗法复制健康基因，替换有缺陷的基因，使视网膜细胞良好工作并寿命更长。
团队进行了三到四年的观察。每个视网膜营养不良的儿童都接受了一只眼睛的视网膜下注射的治疗。CPHI 原料药展了解到，试验期内，参与者未经治疗的眼睛失去了视力。
新型基因疗法的潜在影响
伦敦大学学院眼科研究所和伦敦国王学院基因治疗和再生医学中心的 Robin Ali 教授表示：“这项工作证明了英国临床学术中心制造设施和 MHRA（英国药品和保健品监管局）在为罕见病患者提供先进疗法方面的重要性。
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