01
引言
随着医学研究不断迈向精准与创新，一系列即将在2026年揭晓结果的临床试验，有望为众多难治性疾病带来变革性疗法。从针对长期未决的传染病疫苗，到利用前沿基因与细胞技术攻克癌症和自身免疫疾病，这些研究正勾勒出未来医疗的新图景。
02
一、传染病领域：新一代疫苗的突破
在结核病防治这一全球公共卫生挑战面前，一项名为M72/AS01E的疫苗大型III期试验正在推进，旨在解决现有卡介苗保护力随年龄增长而迅速衰减的核心短板。该试验由盖茨医学研究所发起，在南非、肯尼亚、马拉维、赞比亚和印度尼西亚招募了约20，000名参与者，其中大部分为既往有结核感染证据的个体。早期数据表明，该疫苗可将已感染个体发展为肺结核病的风险降低约50%。由于社区参与度极高，试验招募比预期提前了11个月完成，最终数据预计在未来三年内公布，被研究者评价为“近一个世纪以来最有希望的结核病疫苗工作”。 与此同时，针对另一种致命的病毒性出血热——拉沙热，创新的双价疫苗LASSARAB（CVD 1000试验）正在接受检验。该疫苗独特的设计使其能同时针对拉沙热和狂犬病提供保护，早期数据显示其耐受性良好，所有参与者在接种两剂后均产生了抗体反应。这项首个人体试验的最后一批患者数据预计于2026年5月收集完成。 在HIV治疗领域，RIO试验探索了一种全新的策略：使用长效抗体替代每日口服的抗逆转录病毒药物，旨在实现停药后的长期病毒控制。在早期启动治疗的HIV感染者中，接受单次抗体输注的患者，在5个月后仍有75%无需重启常规治疗，而安慰剂组仅为11%，部分患者的停药期持续了近两年。 对于长期困扰全球的“长新冠”，一项由英国国家健康与护理研究所资助的重大试验已经完成，其分析结果预计于2026年发表。该试验直接纳入了患者意见，测试了包括抗凝和抗炎药物在内的多种干预措施，旨在应对以极度疲劳和劳力后不适为特征的这一复杂综合征。
03
二、癌症治疗：精准靶向与细胞疗法革新
胰腺癌治疗有望迎来重大转折。一项全球III期试验正在评估一种名为daraxonrasib的广谱RAS抑制剂。该药物能靶向KRAS基因中最常见的G12D、G12R和G12V突变，覆盖近95%的胰腺癌患者。其作为一种口服、每日一次的治疗方案，比静脉化疗更易使用，初步副作用可控。如果成功，这将是首次为几乎所有晚期胰腺癌患者带来靶向疗法。 在乳腺癌领域，BRIA-ABC试验正在评估一种新型细胞免疫疗法Bria-IMT与免疫检查点抑制剂联合，对于已接受多线治疗的转移性乳腺癌患者的疗效。该试验设计具有高度包容性，纳入了不同亚型、伴有脑转移以及经过大量预处理的患者。 此外，针对EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病这种致命并发症，一种名为他比莱妥细胞（tab-cel）的同种异体、EBV特异性T细胞免疫疗法已提交生物制剂许可申请，其PDUFA目标日期定为2026年1月10日。关键III期试验数据显示，接受治疗的患者客观缓解率达到51%，中位缓解持续时间长达23个月。04
三、自身免疫与炎症性疾病：从抑制到根治的探索
重症肌无力的治疗范式可能被重新定义。一项使用mRNA CAR-T细胞疗法（Descartes-08）的临床试验显示，这种通过每周短期输注、暂时性编程细胞的方法，能让部分患者在治疗后长达一年或更长时间无症状。IIb期试验数据显示，约57%的患者在6个月时达到最小症状表达，并维持至12个月。这种高度特异性靶向BCMA阳性浆细胞的方法，避免了传统免疫抑制剂的广泛副作用。 在心血管领域，炎症被视为与胆固醇同等重要的治疗靶点。针对白细胞介素-6的单克隆抗体Ziltivekimab正在进行三项重大试验：ZEUS试验旨在评估其对动脉粥样硬化、慢性肾病且伴有残余炎症风险患者心血管事件的影响；HERMES试验针对射血分数保留的心力衰竭；而ARTEMIS试验则在患者急性心肌梗死入院后立即启动治疗，以观察阻断炎症是否能改善恢复。ZEUS试验已招募约6300名患者，预计2026年末完成。05
四、罕见病神经系统疾病：基因与细胞疗法的前沿
对于罕见病慢性肉芽肿病（CGD），一项使用Prime Editing技术进行离体基因校正的I/II期研究取得了突破性早期结果。在接受治疗的前两名患者中，中性粒细胞功能恢复正常并超过预防感染所需阈值，其炎症性肠病症状也显示出有益改善，研究者认为这可能意味着一种“功能性治愈”。 在神经系统修复的探索中，NEST试验正在研究将从患者自身骨髓中提取的干细胞，通过静脉和鼻内途径回输，以期改善阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等多种难治性神经疾病的功能。许多参与者报告在治疗后数周甚至次日即出现症状改善。 最后，针对高脂蛋白（a）这一独立的心血管风险因素，Lp（a）HORIZON试验预计于2026年公布结果，旨在验证特异性降低Lp（a）的新药Pelacarsen能否最终减少心脏病发作、中风等主要心血管事件。该试验已招募约7000名全球参与者，有望开辟血脂管理的新前沿。06
结语
2026年将成为检验这些突破性概念临床价值的关键一年。这些试验不仅涵盖了从传染病到癌症、从自身免疫病到罕见病的广泛疾病谱，更共同体现了现代医学从“控制症状”向“修正疾病根本”的深刻转变。尽管每一项潜在突破的背后都是漫长的科学探索与巨大的资源投入，但它们共同指向一个目标：为当前治疗选择有限或无效的患者，提供更有效、更持久甚至是一次性的治愈希望。随着结果的陆续揭晓，这些研究无疑将重塑多个疾病领域的治疗标准与临床实践，定义未来十年的医学发展轨迹。
参考资料：
Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med. 2025 Dec;31(12):3943-3947