CPHI 医药化工展了解到，欧盟委员会已批准 acoramidis 作为第一个接近完全的 TTR 稳定剂 （≥90%） 用于治疗美国和欧盟成人心肌病 （ATTR-CM） 患者的转甲状腺素蛋白淀粉样变性。

BEYONTTRA™ （acoramidis） 适用于野生型或变体 ATTR-CM 的成人。这种疾病是逐渐致命的，并导致心力衰竭。

伦敦大学学院医学部国家淀粉样变性中心心脏病学教授兼名誉心脏病专家顾问 Marianna Fontana 博士表示“[Acoramidis] 已在短短三个月内显示出对全因死亡率和心血管相关住院治疗的益处有所提高，这对患者来说是一项非常重要的成就。我们很高兴 ATTR-CM 患者可以在欧盟获得另一种治疗选择。”

acoramidis 在 ATTR-CM 中的疗效数据

CPHI 医药化工展了解到，数据显示，主要结果包括该公司的口服小分子药物能够显著减少心血管相关住院治疗，提高生存率，并在 30 个月时保持功能。

进一步的分析报告说，acoramidis 更有效的稳定是因为其焓结合模式（涉及模拟 T119M 变体的氢键）与 tafamidis和二氟尼柳的主要熵（疏水）结合模式。

美国食品药品监督管理局 （FDA） 于 2024 年 11 月批准将 acoramidis 作为 Attruby™ 作为近乎完全的 TTR 稳定剂。

根据 2024 年 3 月与拜耳达成的合作协议，BridgeBio 将在欧盟批准 acoramidis 后获得 7500 万美元。BridgeBio 表示，拜耳将负责该药物在该地区的商业化。

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